6天摆脱输血依赖,总血红蛋白恢复正常水平。中位随访23个月未发生严重不良反应,首例患者已脱离输血超过28个月。 研究显示,基于碱基编辑的CS-101疗法在安全性和有效性上均展现出成为全球同类最佳(Best-in-Class)药物的巨大潜力。(完) 【编辑:张子怡】
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发布时间:10:52:18